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探讨基因工程治疗遗传病的发展前景

发布时间:2019-09-29

  遗传病论文第五篇

  题目:探讨基因工程治疗遗传病的发展前景


  摘要:基因工程是基于分子水平上的研究, 随着分子生物学的发展, 基因治疗成为医学生物学研究的热点之一。为了更深入了解基因工程, 本文先介绍了我国典型的遗传病的特点及其发病率, 分析了目前遗传疾病治疗面临的挑战, 并阐述了基因工程为遗传病治疗做出的突出贡献, 站在高中生的角度, 探讨基因工程治疗遗传病的发展前景。

  关键词:基因工程; 遗传病; 发展前景;

  1 人类遗传病的概况

  1.1 常见的遗传病的特点及其发病率

  遗传病是指一个人体内的遗传基因发生改变而引起的一种疾病。而这种疾病的特点是相对其他疾病而言, 一般病情较为严重, 而且目前能治愈的概率也较低。另外, 遗传病一般从患者出生一定时间后才会发生, 少则几年, 多则几十年才出现明显的病症。遗传病的种类有4000多种, 随着人们生活环境的恶化, 人们生活方式的改变, 遗传病出现的总体态势是呈现上升的。常见的遗传病有地中海贫血、先天性聋哑、血友病等等, 不同的遗传病发病率不一样。每年新生儿中患有遗传病的概率大约是4%-5%;血友病B的患者比较广泛, 几乎世界的每个角落都有, 平均10万人中就可能有1人患病;随着现在吸烟人群越来越多, 肺癌患者也越来越多。其中肺癌患者中至少有10%具有遗传性, 另外, 如果其母亲患有血友病, 其子女患病的概率相对父亲遗传的要高出2-3倍。

  1.2 遗传病治疗面临的挑战

  随着科技的发展和人类文明的进步, 许多疾病的发病率虽然明显下降了, 但是遗传疾病的病发率却只增不减。这一方面体现了遗传病的治疗是一项艰巨的任务, 还需要科学家们孜孜不倦地进行试验。另一方面反应了遗传病不只是取决于遗传的因素, 还包括我们生活的环境。随着我们生活的大环境———地球不断的恶化, 这无疑是让更多的疾病趁虚而入, 同时为遗传疾病的治疗带来了更大的挑战。

  2 基因工程治疗遗传疾病概况及其意义

  2.1 基因工程治疗遗传病的发展概况及案例分析

  基因治疗是指将正常基因导入到患者体内细胞, 对其中发生病变的基因进行纠正或修复, 从而达到治疗的目的。基因工程, 21世纪革命性的变化的技术之一, 不仅成为当今医学界上备受关注的热点, 而且由于其具有高效, 安全的特点, 在治疗人类疾病上取得了不错的成果。第一例基因治疗遗传病的案例是发生在美国。当时的科学家成功地使得一个患重症联合免疫缺陷症 (SCID) 的女孩, 从只能在隔离的环境中生活, 到可以和正常人一样, 正常的上课, 活动, 像健康的孩子一样快乐的成长。基因治疗的第一个成功案例, 激励着越来越多的科学家, 医生积极地投身于基因工程的研究中, 并且取得了一些可喜的成果。就拿地中海贫血的研究来说, 我们都知道, 地中海贫血是常见的遗传病之一, 而且在所有的遗传病中发病率最高, 目前的医疗技术条件下仍然没能治疗地中海贫血, 但是在地中海贫血的检测方法上, 成果还是显著的。比如, 发展起来的基因测序技术, 它已经成为目前检测基因突变的金标准, 通过它, 可以诊断未知的点突变和小片段缺失与插入突变, 这对于预防地中海贫血以及将来实现治疗是很有帮助的。基因治疗的发展历程是曲折的, 但是科学家们总是可以绝处逢生, 使得越来越多令人鼓舞的案例出现。2006年第一次成功地进行癌症基因的治疗;2007年开始对眼病基因治疗进行尝试;值得一提的是, 近年来对“基因编辑”和“基因剪切”技术的研究, 我国科学家研究并优化基因编辑, 这一技术不仅使得研究的对象更加广泛, 病变基因的剪切更加准确, 而且可以实现基因任何位置的编辑, 这对后面“基因剪切”技术的发展, 提供了重要的前提。

  2.2 基因工程对遗传疾病治疗的意义

  基因工程, 具有里程碑意义的技术革命, 它的出现不仅是这个时代的需要, 也是社会进步的标志, 它的出现让难以治疗的遗传疾病、肿瘤、病毒感染等疾病看到了希望。这对人类的进步做出了巨大的工程, 具有重要的意义。基因工程相对于传统的治疗手法而言, 它是从根本上发现病变原因, 从而从根源上去治疗, 因此, 它的意义是根治遗传病, 而不是缓解或者是抑制。而且基因工程一般是安全高效的, 这对患者来说, 这必然是一件可喜的事情。基因工程的出现, 不仅可以减轻了患者在治疗过程中的痛苦, 而且能够有望改变家族被遗传病折磨的命运, 对这个家族而言, 无疑是极大的欣慰。

  3 目前基因工程治疗遗传病发展前景

  基因工程在很多发面都取得了突出的成果, 但是想要基因工程真正地应用到遗传疾病的治疗中还是存在很多的挑战的。不仅在对遗传病发病基因的检测方法和手段方面, 还是对于基因工程的治疗技术方面, 如导入基因的表达和调控问题, 基因缺陷的诊断方面是存在一定的困难的。但是毋庸置疑, 基因工程的发展前景是可观的, 因为基因工程治疗法相对于其他的治疗手段更加安全, 而且它的治愈效果比较明显。所以, 科学家们都一致认为, 基因治疗是根治遗传病的根本良策。

  基因工程是人类社会发展, 科技进步的重要体现。它的出现不仅为人类的生活带来了极大的福音, 而且让我们为之头疼的遗传病的治疗看到了曙光。但是由于目前基因工程治疗技术还需要接受进一步的考验, 因为很多的研究只是停留在个体上或者是临床上的发现, 我们还需要进行进一步的研究, 并且不断地经过临床试验, 不断地从对单一的个体试验, 逐步发展到更广泛的实验, 让基因工程更加安全可靠, 高效地应用到我们的实际生活中来, 为我国遗传病的治疗做出更大的贡献。

  参考文献
  [1]李鹏, 张杰.地中海贫血基因检测方法的研究进展[J].中国妇幼保健, 2016, (31) :891-896.
  [2]侯婷婷, 陈红, 张希.基因治疗的临床研究进展[J].世界最新医学信息文摘, 2017, (17) :33-34.

  范文一: 遗传病论文(独家整理6篇)
  范文二: 胚胎干细胞构建遗传疾病模型的意义探讨
  范文三: 单基因遗传病分子诊断技术的发展研究
  范文四: 探讨男性染色体结构与数目异常
  范文五: 探讨基因工程治疗遗传病的发展前景

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